Sila mygg och svälja elefanter

Jag går och funderar kring moral och etik inom sjukvården. Hur mycket bevis skall krävas för att prova på en behandling som kan ge en stor vinst, och där risken är mycket liten för att patienten blir skadas? Hur objektiva är läkarna inom sjukvården då de värderar sådana risker? Hur påverkar Socialstyrelsen läkarnas beslut?

Myalgisk Encefalomyelit (ME) är en neuroimmun sjukdom som är kroniskt. Den innebär mycket lidande för den drabbade och dess närstående. Den drabbade lider av värk, mental dimma och låg aktiveringsförmåga både fysiskt och mentalt. I princip försvinner ”livet” (livsinnehållet) i livet. Att inte ens kunna tänka klart innebär att livet förlorar mycket av sitt värde. ME är en av världens mest invalidiserade sjukdomar och beräknas drabba cirka 1 av 300 personer.

rituximab-rituxan-715856I Norge har två onkologer, som heter  Øystein Fluge och Olav Mella, från Bergen utfört en klinisk fas 2 studie om 30 patienter med läkemedlet rituximab  (Mabthera®, Rituxan®) där de visat att 67% blir mycket bättre eller helt friska av behandlingen [1]. Tyvärr står forskningen still sedan cirka två år tillbaka på grund av brist på finansiering av en fas 3 studie där 140 patienter skall delta. Efter en fas 3 studie som visar att behandlingen fungerar och inte är skadlig, så kan den ordineras på patienter inom den vanliga vården.

Det är oerhört frustrerande att dagligen lida med sin sjukdom, och jag skulle gärna prova på detta läkemedel trots att en större studie inte ännu är gjord. Läkemedlet rituximab har funnits på marknaden i cirka 20 år och används inom cancer och reumatoid artrit [3]. Dess effekter på människa är därmed välkända och välstuderade. Alltså handlar det inte om ett nytt läkemedel som kan ha okända farliga biverkningar, utan det handlar om att använda ett befintligt läkemedel till en ny indikation. Det finns t.ex. en studie som visar att läkemedlet är säkert vid användning för reumatoid artrit [2]. Läkarna i Norge uppskattar frekvensen för dödsfall vara mindre än 1/10 000 och troligtvis mindre än 1/50 000. För min del skulle nog en risk på 1/1000 vara acceptabel ifall en behandling har åtminstone 10% chans att göra mig frisk eller väsentligen bättre. För en 50% chans att bli frisk skulle nog en risk att avlida på 1/200 eller högre vara acceptabel.

Jag har varit kedjad av sjukdomen under 13 år nu. Mitt liv håller på att rinna ut i sanden till ingen nytta. Jag kan inte få tillbaka den förlorade tiden. Livet är begränsat i tiden. För min del deltar jag gärna i en studie, om det bara fanns någon som startade en, men jag är även beredd att betala för läkemedlet ur egen ficka för att få denna behandling innan fas 3 studien är klar, för att på så sätt slippa förlora ytterliga av de allt färre åren av mitt återstående liv.

Jag har en fru som jag inte kan uppleva världen med, då jag är bunden till hemmet och endast tar mig utanför dörren korta stunder varje vecka, i huvudsak för att handla mat. Snart kanske vi har barn tillsammans, och jag kan inte vara en bra pappa för jag saknar energi och har sensorisk överkänslighet. Jag kan inte stötta min fru i svåra stunder. Många gånger klarar jag inte ens se till att vi har mat hemma.

Jag tror nog en och annan kan börja förstå att en sannolikhet på 67% att bli bättre av rituximab och en risk på mindre än 1/10 000 att avlida av behandlingen, känns lockande i min situation. Betänk att det finns folk som tar paracetamol för något så godartat som värk, trots att det medför en risk på mindre än 1/1000 för leverskada. Ibuprofen har många farliga biverkningar, såsom gastrointestinala blödningar, exfoliativ dermatit, toxisk epidermal nekrolys, Steven-Johnsons sjukdom, påverkan av njurar, skada på lever och kraftiga överkänslighetsreaktioner.

När man läser om att magsårsmedicinen misoprostol (Cytotec®) används inom sjukvården för abort och förlossning, börjar man bli fundersam ifall det finns någon sorts rim och reson i hur man bedömer risker kring patientens säkerhet, och ifall inte riskbedömningen är godtycklig. Vid förlossning kan misoprostol kan orsaka oerhörd smärta, dödsfall hos moder, sprucken livmoder, syrebrist hos fostret. Om man använder läkemedlet vid abort, kan det hända att det inte blir abort som tänkt, men att fostret skadas av läkemedlet och istället föds med missbildningar.

Användningen av farliga läkemedel av stora grupper av människor i samhället som i huvudsak är friska kan ifrågasättas. Genom att så många utsätts för en risk, gör att några kommer att drabbas av sjukdom, invaliditet eller död. Här kan man tala om ett onödigt risktagande.

Den som är svårt sjuk, har däremot en rejält vinst att göra ifall behandlingen gör dem friskare, och där kan man tycka att högre risker kan tas, men i verkligheten accepterar man i princip högre risker för receptfria läkemedel än vad man vågar sig på att erbjuda oss med ME. Har då inte riskbedömningen och etiken halkat en aningen snett då? Att tillägga handlar det om personer med ME som själva begär behandlingen, och är insatta i vad det handlar om. Ett förhållande som sannolikt inte gäller hos många av de som köper paracetamol och ibuprofen receptfritt, eller får misoprostol av sjukvården.

Referenser

1. Benefit from B-Lymphocyte Depletion Using the Anti-CD20 Antibody Rituximab in Chronic Fatigue Syndrome. A Double-Blind and Placebo-Controlled Study
Øystein Fluge, Olav Mella et al. 2011-10-19 PLoS ONE.
http://www.plosone.org/article/info%3Adoi%2F10.1371%2Fjournal.pone.0026358

2. Long-term safety of rituximab in rheumatoid arthritis: 9.5-year follow-up of the global clinical trial programme with a focus on adverse events of interest in RA patients
Ronald F van Vollenhoven (Karolinska Stockholm) et al. Ann Rheum Dis. 2012 Nov 7.
http://ard.bmj.com/content/early/2012/11/06/annrheumdis-2012-201956.long

3. Rituximab, MabThera, FASS
http://www.fass.se/LIF/produktfakta/artikel_produkt.jsp?NplID=19980602000012&DocTypeID=3&UserTypeID=0